Badania nad funkcjonalnym leczeniem cukrzycy typu 1 są przełomowe, ponieważ długoterminowe testy VX-880 wykazały, że pacjenci osiągnęli niezależność od insuliny

Vertex przedstawia pozytywne, zaktualizowane wyniki VX-880 z trwającego badania fazy

Trwające badanie fazy 1/2 w cukrzycy typu 1 na

59. dorocznym spotkaniu Europejskiego Stowarzyszenia Badań nad Cukrzycą

- wszyscy pacjenci leczeni VX-880 w części A i B mają dane z obserwacji po dniu 90 i wykazali wszczepienie komórek wysp trzustkowych i produkcję insuliny reagującej na glukozę

- wszyscy pacjenci wykazali poprawę we wszystkich miarach kontroli poziomu glukozy, w tym obniżenie poziomu HbA1c, wydłużenie czasu pomiaru glukozy we krwi oraz zmniejszenie lub wyeliminowanie stosowania insuliny

- dwóch pacjentów z co najmniej rocznym okresem obserwacji spełniło kryteria pierwszorzędowego punktu końcowego, jakim było wyeliminowanie ciężkich epizodów hipoglikemii (SHE) i HbA1c <7,0%

- vX-880 był ogólnie dobrze tolerowany -

- równoczesne dawkowanie w części C jest w toku -

BOSTON - (BUSINESS WIRE) - 3 października 2023 r. - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) przedstawił dziś długoterminowe dane dotyczące pacjentów otrzymujących dawki w części A i B badania klinicznego fazy 1/2 VX-880, badanej terapii w pełni zróżnicowanymi komórkami wysp trzustkowych pochodzącymi z komórek macierzystych u osób z cukrzycą typu 1 (T1D) z zaburzeniami świadomości hipoglikemii i ciężkimi epizodami hipoglikemii (SHE). Przed rozpoczęciem leczenia VX-880 wszystkich sześciu pacjentów miało długotrwałą T1D bez endogennego wydzielania insuliny, wymagało średnio 34,0 jednostek insuliny dziennie i miało historię nawracających ciężkich epizodów hipoglikemii (SHE) w roku poprzedzającym badanie przesiewowe.

Wszyscy pacjenci z części A i B mają obecnie ponad 90 dni obserwacji i wykazali wszczepienie komórek wysp trzustkowych oraz endogenną produkcję insuliny reagującą na glukozę w teście tolerancji posiłków mieszanych (MMTT) w dniu 90. Wszyscy pacjenci wykazali poprawę kontroli glikemii we wszystkich pomiarach, w tym spadek HbA1c, poprawę czasu w zakresie ciągłego monitorowania insuliny oraz zmniejszenie lub wyeliminowanie stosowania egzogennej insuliny.

Dwóch pacjentów z co najmniej 12-miesięcznym okresem obserwacji po infuzji VX-880, którzy w związku z tym byli oceniani pod kątem pierwszorzędowego punktu końcowego skuteczności badania, spełniło kryteria pierwszorzędowego punktu końcowego eliminacji SHE między dniem 90 a miesiącem 12 z HbA1c <7,0%. Pierwszy pacjent osiągnął niezależność od insuliny w dniu 270 do miesiąca 24. Jest to pacjent, który choruje na T1D od prawie 42 lat i przed włączeniem do badania przyjmował 34 jednostki egzogennej insuliny dziennie. Drugi pacjent osiągnął niezależność od insuliny w dniu 180 do miesiąca 12. Jest to pacjent, który choruje na T1D od 19 lat i przed włączeniem do badania przyjmował 45,1 jednostek egzogennej insuliny dziennie. Począwszy od 15. miesiąca, pacjent ten zaczął przyjmować cztery jednostki insuliny bazowej dziennie, według uznania badacza. Po dacie odcięcia danych trzeci pacjent osiągnął niezależność od insuliny w dniu 180.

VX-880 był ogólnie dobrze tolerowany u wszystkich pacjentów, którym podano dotychczas dawkę. Większość zdarzeń niepożądanych (AE) była łagodna lub umiarkowana i nie wystąpiły żadne poważne AE związane z leczeniem VX-880. Jak wcześniej informowano, jeden pacjent miał SHE w okresie okołooperacyjnym. W badaniu nie wystąpiły żadne inne SHE.

"Nadal jesteśmy pod wrażeniem imponujących danych z programu VX-880, o czym świadczy poprawa u wszystkich leczonych pacjentów we wszystkich pomiarach glikemii" - powiedział Trevor Reichman, M.D., Department of Surgery, University of Toronto. "Stanowi to niezwykle obiecującą terapię badawczą o dalekosiężnym potencjale"

"Dane te są szczególnie istotne w kontekście naszego ogólnego programu badawczego T1D, ponieważ te same komórki VX-880 są podstawą naszego programu VX-264 komórki plus urządzenie oraz naszego programu hipoimmunologicznych komórek wysepek" - powiedziała Carmen Bozic, wiceprezes wykonawczy ds. rozwoju leków globalnych i spraw medycznych oraz dyrektor medyczny w Vertex. "Działamy w trybie pilnym, aby wprowadzić te potencjalnie transformacyjne terapie dla pacjentów, którzy czekają"

Dane te zostały przedstawione podczas 59. dorocznego spotkania Europejskiego Towarzystwa Badań nad Cukrzycą w dniu 3 października 2023 r. w Hamburgu w Niemczech jako prezentacja ustna "Produkcja insuliny zależnej od glukozy i niezależność od insuliny u pacjentów z cukrzycą typu 1 poddanych infuzji pochodzącymi z komórek macierzystych, w pełni zróżnicowanymi komórkami wysp trzustkowych (VX-880)" (streszczenie/publikacja nr 449).

O programach Vertex T1D w rozwoju klinicznym

Informacje o VX-880
VX-880 to badana terapia allogenicznymi, w pełni zróżnicowanymi, produkującymi insulinę komórkami wysp trzustkowych pochodzącymi z komórek macierzystych, wytwarzanymi przy użyciu zastrzeżonej technologii. VX-880 jest oceniany u pacjentów z T1D z upośledzoną świadomością hipoglikemii i ciężką hipoglikemią. VX-880 może potencjalnie przywrócić zdolność organizmu do regulowania poziomu glukozy poprzez przywrócenie funkcji komórek wysp trzustkowych, w tym produkcji insuliny reagującej na glukozę. VX-880 jest podawany we wlewie do żyły wrotnej wątroby i wymaga przewlekłej terapii immunosupresyjnej w celu ochrony komórek wysp trzustkowych przed odrzuceniem immunologicznym. Badanie VX-880 rozszerzyło się na dodatkowe ośrodki, które są obecnie aktywne i rekrutują w USA, Kanadzie, Wielkiej Brytanii, Niemczech, Norwegii, Szwajcarii, Włoszech, Holandii i Francji.

VX-880 otrzymał niedawno oznaczenie PRIME od Europejskiej Agencji Leków w marcu 2023 r., a także oznaczenie Fast Track od amerykańskiej FDA w marcu 2021 r. Oznaczenie PRIME jest przyznawane innowacyjnym nowym terapiom, które wykazały potencjał znaczącego zaspokojenia niezaspokojonej potrzeby medycznej.

Informacje o badaniu klinicznym fazy 1/2 VX-880
Badanie kliniczne jest wieloośrodkowym, jednoramiennym, otwartym badaniem fazy 1/2 u pacjentów z T1D z upośledzoną świadomością hipoglikemii i ciężką hipoglikemią. Badanie to zostało zaprojektowane jako sekwencyjne, wieloczęściowe badanie kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności VX-880. Do badania klinicznego zostanie włączonych około 17 pacjentów. Rekrutacja do części C badania jest w toku, a wielu pacjentów otrzymało już dawkę leku.

Informacje o VX-264
VX-264 to badana terapia komórkowa, w której allogeniczne ludzkie wysepki pochodzące z komórek macierzystych są zamknięte w urządzeniu z matrycą kanałów zaprojektowanym w celu ochrony komórek przed układem odpornościowym organizmu. VX-264 jest przeznaczony do implantacji chirurgicznej i jest obecnie oceniany pod kątem pacjentów z T1D.

Informacje o badaniu klinicznym fazy 1/2 VX-264
Badanie kliniczne jest jednoramiennym, otwartym badaniem fazy 1/2 u pacjentów z T1D. Będzie to sekwencyjne, wieloczęściowe badanie kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności VX-264. Do globalnego badania klinicznego zostanie włączonych około 17 pacjentów. Rekrutacja do tego badania jest w toku.

Informacje o cukrzycy typu 1
Cukrzycatypu1 jest wynikiem autoimmunologicznego zniszczenia produkujących insulinę komórek wysepek w trzustce, co prowadzi do utraty produkcji insuliny i upośledzenia kontroli poziomu glukozy we krwi. Brak insuliny prowadzi do nieprawidłowości w przetwarzaniu składników odżywczych przez organizm, co prowadzi do wysokiego poziomu glukozy we krwi. Wysoki poziom glukozy we krwi może prowadzić do cukrzycowej kwasicy ketonowej, a z czasem do powikłań, takich jak choroby/niewydolność nerek, choroby oczu (w tym utrata wzroku), choroby serca, udar, uszkodzenie nerwów, a nawet śmierć.

Ze względu na ograniczenia i złożoność systemów dostarczania insuliny, osiągnięcie i utrzymanie równowagi w kontroli poziomu glukozy u osób z T1D może być trudne. Obecne standardy opieki nie zajmują się podstawowymi przyczynami choroby i istnieją ograniczone możliwości leczenia poza insuliną w leczeniu T1D; obecnie nie ma lekarstwa na cukrzycę.

Informacje o firmie Vertex
Vertex to globalna firma biotechnologiczna, która inwestuje w innowacje naukowe w celu tworzenia przełomowych leków dla osób cierpiących na poważne choroby. Firma posiada wiele zatwierdzonych leków, które leczą podstawową przyczynę mukowiscydozy (CF) - rzadkiej, zagrażającej życiu choroby genetycznej - i ma kilka trwających programów klinicznych i badawczych w CF. Poza mukowiscydozą, Vertex ma solidną linię kliniczną badanych małych cząsteczek, mRNA, terapii komórkowych i genetycznych (w tym edycji genów) w innych poważnych chorobach, w których ma głęboki wgląd w przyczynową biologię człowieka, w tym chorobę sierpowatokrwinkową, talasemię beta, chorobę nerek, w której pośredniczy APOL1, ostry i neuropatyczny ból, cukrzycę typu 1 i niedobór alfa-1 antytrypsyny.

Założona w 1989 roku w Cambridge w stanie Massachusetts, globalna siedziba Vertex znajduje się obecnie w Boston's Innovation District, a jej międzynarodowa siedziba znajduje się w Londynie. Ponadto firma posiada ośrodki badawczo-rozwojowe i biura handlowe w Ameryce Północnej, Europie, Australii i Ameryce Łacińskiej. Vertex jest konsekwentnie uznawany za jedno z najlepszych miejsc pracy w branży, w tym 13 lat z rzędu na liście najlepszych pracodawców magazynu Science i jedną ze 100 najlepszych firm do pracy Fortune. Aby uzyskać aktualne informacje o firmie i dowiedzieć się więcej o historii innowacji Vertex, proszę odwiedzić stronę www.vrtx.com lub śledzić nas na Facebooku, Twitterze, LinkedIn, YouTube i Instagramie.

Specjalna uwaga dotycząca oświadczeń dotyczących przyszłości
Niniejszy komunikat prasowy zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości zgodnie z definicją zawartą w ustawie o reformie postępowania sądowego w sprawie prywatnych papierów wartościowych z 1995 r., Z późniejszymi zmianami, w tym między innymi (i) oświadczenia Carmen Bozic, M.D., i Trevor Reichman, M.D., w niniejszym komunikacie prasowym, (ii) nasze plany, oczekiwania i potencjalne korzyści z VX-880 i VX-264 oraz (iii) nasze plany dotyczące dawkowania i rejestracji pacjentów. Chociaż Vertex uważa, że stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym są dokładne, te stwierdzenia dotyczące przyszłości reprezentują przekonania firmy tylko na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego i istnieje szereg ryzyk i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste zdarzenia lub wyniki będą się znacznie różnić od tych wyrażonych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują między innymi to, że dane pochodzące od ograniczonej liczby pacjentów mogą nie wskazywać na ostateczne wyniki badań klinicznych, że dane z programów badawczo-rozwojowych firmy mogą nie wspierać rejestracji lub dalszego rozwoju jej związków ze względu na bezpieczeństwo, skuteczność i inne czynniki ryzyka wymienione pod nagłówkiem "Czynniki ryzyka" w najnowszym raporcie rocznym Vertex i kolejnych raportach kwartalnych złożonych w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd pod adresem www.sec.gov i dostępnych w witrynie internetowej firmy pod adresem www.vrtx.com. Nie powinni Państwo nadmiernie polegać na tych oświadczeniach lub przedstawionych danych naukowych. Vertex zrzeka się wszelkich zobowiązań do aktualizacji informacji zawartych w niniejszym komunikacie prasowym w miarę pojawiania się nowych informacji.

(VRTX-GEN)

Proszę zobaczyć wersję źródłową na businesswire.com: https: //www.businesswire.com/news/home/20231003786678/en/

Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Inwestorzy:
Susie Lisa, +1 617-341-6108
Lub
Manisha Pai, +1 617-961-1899
Lub
Miroslava Minkova, +1 617-341-6135

Media:
[email protected]
lub
USA: +1 617-341-6992
lub
Heather Nichols: +1 617-839-3607
lub
International: +44 20 3204 5275

Źródło: Vertex Pharmaceuticals Incorporated