Terapia genowa: Kilkoro niesłyszących dzieci słyszy dzięki nowej terapii

Nowa terapia genowa daje nadzieję na wyleczenie głuchoty. Yiyi, chińska dziewczynka, urodziła się całkowicie głucha. Wzięła udział w badaniu terapii genowej i odzyskała słuch w leczonym uchu około miesiąc po leczeniu. Na filmie https://www.technologyreview.com/2023/10/27/1082551/gene-treatment-deaf-children-hearing-china/jej matka Qin Lixue demonstruje poprawę słuchu córki. Qin Lixue trzyma ręce przed ustami podczas mówienia, aby uniemożliwić Yiyi czytanie z ruchu warg:

Chmury, jedna po drugiej, zakwitły w górach.

Następnie Yiyi powtarza:

Chmury, jedna po drugiej, zakwitły w górach.

Podczas zabiegu lekarze wykorzystali wirusa do wprowadzenia zastępczego DNA do komórek znajdujących się w uchu wewnętrznym Yiyi odpowiedzialnych za wykrywanie wibracji. Pozwala to na prawidłową transmisję dźwięku do jej mózgu. Yilai Shu, chirurg i naukowiec z Uniwersytetu Fudan w Szanghaju oraz prowadzący eksperyment, udziela wyjaśnień.

Byliśmy ostrożni i trochę zdenerwowani, ponieważ był to pierwszy taki eksperyment na świecie.

Duży krok

W grudniu Shu i jego zespół przeprowadzili wstępne zabiegi na osobach testowych. Oprócz Yiyi, dziewięcioro innych niesłyszących dzieci zostało poddanych leczeniu przy użyciu nowej procedury w ramach badania. Chińscy naukowcy twierdzą, że są to pierwsze na świecie osoby, które odzyskały naturalny słuch. Zheng-Yi Chen, profesor w Mass Eye and Ear, szpitalu powiązanym z Uniwersytetem Harvarda w Bostonie, który był zaangażowany w planowanie i prowadzenie badania, wyjaśnia:

Przed leczeniem, gdyby umieścił ich pan w kinie z najgłośniejszym dźwiękiem, nie usłyszeliby go. Teraz słyszą zbliżoną do normalnej mowę, a jeden może usłyszeć szept.

Średnio pacjenci odzyskali około 60-65% zdolności słyszenia, co pozwala im słyszeć zwykłe rozmowy i głośniejsze dźwięki, takie jak motocykl. Shu przedstawił wyniki pierwszych pięciu leczonych przypadków na spotkaniu Europejskiego Towarzystwa Terapii Genowej i Komórkowej, przy czym tylko czterem pacjentom udało się odzyskać słuch.

Ze względu na młody wiek, niektóre dzieci otrzymujące terapię nie mogą podzielić się swoimi doświadczeniami werbalnie. Zauważono jednak zauważalne zmiany w zachowaniu, na przykład jeden maluch zaczął wypowiadać słowa takie jak "mama" i "baba" wkrótce po przejściu terapii.

Nadzieja na niedrogie leczenie

Nowe leczenie jest przeznaczone wyłącznie dla osób niesłyszących z wadą genetyczną białka otoferliny, która powoduje całkowitą głuchotę od urodzenia. Wada ta jest rzadka i dotyka zaledwie od jednego do trzech procent osób głuchych od urodzenia. Badanie było sponsorowane przez Shanghai Refreshgene Therapeutics, małą firmę biotechnologiczną. Głównym celem komercjalizacji, według założyciela Nova Liu, jest uczynienie terapii przystępną cenowo.