Vertex i CRISPR Therapeutics uzyskują zgodę FDA na CASGEVY - pierwszy na świecie lek na anemię sierpowatą wykorzystujący technologię edycji genów CRISPR

8 grudnia 2023 r

Vertex i CRISPR Therapeutics ogłaszają zatwierdzenie CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel) przez amerykańską FDA do leczenia choroby sierpowatokrwinkowej

- Pierwsze w historii zatwierdzenie terapii edycji genów opartej na CRISPR w USA

- Około 16 000 pacjentów w wieku 12 lat i starszych z ciężką postacią niedokrwistości sierpowatokrwinkowej może teraz kwalifikować się do tego jednorazowego leczenia

- Uruchomiono wiele autoryzowanych ośrodków leczenia -

BOSTON i ZUG, Szwajcaria - (BUSINESS WIRE) - 8 grudnia 2023 r. - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) i CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) ogłosiły dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), terapię komórkową edytowaną genomem CRISPR/Cas9, do leczenia choroby sierpowatokrwinkowej (SCD) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z nawracającymi kryzysami naczyniowo-okluzyjnymi (VOC). Zatwierdzenie to oznacza, że po raz pierwszy około 16 000 pacjentów z SCD może kwalifikować się do trwałej jednorazowej terapii, która oferuje potencjał funkcjonalnego wyleczenia ich choroby poprzez wyeliminowanie ciężkich VOC i hospitalizacji spowodowanych ciężkimi VOC.

"Zatwierdzenie CASGEVY przez FDA jest doniosłe: jest to pierwsza terapia edycji genów oparta na CRISPR, która została zatwierdzona w USA. Co ważne, CASGEVY jest pierwszą w swojej klasie terapią, która oferuje potencjał jednorazowej terapii transformacyjnej dla kwalifikujących się pacjentów z chorobą sierpowatokrwinkową" - powiedział Reshma Kewalramani, dyrektor generalny i prezes Vertex. "Chcę przekazać moją najgłębszą wdzięczność pacjentom i badaczom, których zaufanie do tego programu utorowało drogę do tego przełomowego zatwierdzenia."

"Kiedy powstała nasza firma, mieliśmy wizję przełożenia technologii CRISPR na wiele przełomowych terapii. Tak więc zatwierdzenie przez Stany Zjednoczone pierwszego w historii leku wykorzystującego edycję genów CRISPR zapiera dech w piersiach i jest naprawdę pokornym momentem dla mnie osobiście i dla całej organizacji" - powiedział dr Samarth Kulkarni, prezes i dyrektor generalny CRISPR Therapeutics.

"Bycie częścią tego przełomowego programu było czymś niezwykłym" - powiedział dr Stephan Grupp, szef sekcji terapii komórkowej i transplantacji oraz dyrektor Kelly Center for Cancer Immunotherapy w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii, a także przewodniczący komitetu sterującego programu klinicznego CLIMB-121. "CASGEVY ma potencjał, aby stać się przełomową terapią dla pacjentów i z niecierpliwością czekam na kontynuację prac mających na celu zapewnienie kwalifikującym się pacjentom dostępu do tej terapii w całym kraju"

Podawanie CASGEVY wymaga specjalistycznego doświadczenia w przeszczepianiu komórek macierzystych; dlatego Vertex współpracuje z doświadczonymi szpitalami w celu utworzenia sieci niezależnie obsługiwanych, autoryzowanych ośrodków leczenia (ATC) w całych Stanach Zjednoczonych, aby oferować CASGEVY pacjentom. Następujące ATC są już aktywowane:

Boston Medical Center w Bostonie, Mass.

Narodowy Szpital Dziecięcy w Waszyngtonie, D.C.

Dziecięce Centrum Onkologiczne City of Hope w Los Angeles, Kalifornia.

Szpital Dziecięcy Medical City w Dallas w Teksasie

Szpital Dziecięcy Metodystów w San Antonio w Teksasie

Nationwide Children's Hospital w Columbus, Ohio

Szpital Dziecięcy TriStar Centennial w Nashville, Tenn.

The Ohio State University Comprehensive Cancer Center - James Cancer Hospital and Solove Research Institute w Columbus, Ohio

University of Chicago/Comer Children's Hospital w Chicago, Ill.

Dodatkowe ATC zostaną aktywowane w nadchodzących tygodniach, a pełna lista ATC, w tym aktualizacje po zatwierdzeniu, jest dostępna na stronie CASGEVY.com.

Informacje o CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel])

CASGEVY to edytowana genomowo terapia komórkowa składająca się z autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ (HSC) edytowanych za pomocą technologii CRISPR/Cas9 w regionie enhancera specyficznego dla erytroidów genu BCL11A. CASGEVY jest przeznaczony do jednorazowego podania w procedurze przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych, w której własne komórki CD34+ pacjenta są modyfikowane w celu zmniejszenia ekspresji BCL11A w komórkach linii erytroidalnej, co prowadzi do zwiększonej produkcji hemoglobiny płodowej (HbF). HbF jest formą hemoglobiny przenoszącej tlen, która jest naturalnie obecna podczas rozwoju płodu, a następnie przełącza się na dorosłą formę hemoglobiny po urodzeniu. Wykazano, że CASGEVY zmniejsza lub eliminuje kryzysy naczyniowo-okluzyjne u pacjentów z SCD.

CASGEVY uzyskał warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Wielkiej Brytanii przez brytyjską Agencję Regulacyjną ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej oraz przez Krajowy Urząd Regulacji Zdrowia w Bahrajnie dla pacjentów w wieku 12 lat i starszych z SCD charakteryzujących się nawracającymi kryzysami wazookluzyjnymi lub zależną od transfuzji beta talasemią (TDT), dla których przeszczepienie hematopoetycznych komórek macierzystych jest odpowiednie, a dawca pokrewnych hematopoetycznych komórek macierzystych dopasowanych pod względem antygenu leukocytów ludzkich nie jest dostępny. CASGEVY jest obecnie poddawany przeglądowi przez Europejską Agencję Leków i Saudyjską Agencję Żywności i Leków zarówno dla SCD, jak i TDT.

Zastosowanie CASGEVY w leczeniu TDT w USA pozostaje badane. Vertex złożył BLA do amerykańskiej FDA w celu potencjalnego zastosowania CASGEVY u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z TDT i został przypisany do docelowej daty działania ustawy o opłatach dla użytkowników leków na receptę (PDUFA) 30 marca 2024 r.

O współpracy Vertex/CRISPR Sprawozdawczość finansowa

Vertex prowadzi globalny rozwój, produkcję i komercjalizację CASGEVY przy wsparciu CRISPR Therapeutics. W związku z zatwierdzeniem CASGEVY przez FDA, Vertex dokona płatności milowej w wysokości 200 milionów USD na rzecz CRISPR, która zostanie skapitalizowana i zamortyzowana w kosztach sprzedaży. Ponadto Vertex zapisze 100 procent przychodów z CASGEVY; koszty sprzedaży; oraz koszty sprzedaży, ogólne i administracyjne oraz zapisze 40-procentowy udział CRISPR w zyskach lub stratach netto z CASGEVY w ramach kosztów sprzedaży. Wreszcie, Vertex zarejestruje 60 procent kosztów badań i rozwoju, bez 40-procentowego udziału CRISPR.

O chorobie sierpowatokrwinkowej

Choroba sierpowata (SCD) jest wyniszczającą, postępującą i skracającą życie chorobą. Pacjenci z SCD zgłaszają wyniki jakości życia związane ze zdrowiem znacznie poniżej ogólnej populacji, a koszty opieki zdrowotnej w USA związane z leczeniem SCD u pacjentów z nawracającymi VOC szacuje się na 4-6 milionów dolarów. SCD jest dziedziczną chorobą krwi, która wpływa na czerwone krwinki, które są niezbędne do przenoszenia tlenu do wszystkich narządów i tkanek organizmu. SCD powoduje silny ból, uszkodzenie narządów i skrócenie długości życia z powodu zniekształconych lub "sierpowatych" czerwonych krwinek. Kliniczną cechą charakterystyczną SCD są LZO, które są spowodowane zablokowaniem naczyń krwionośnych przez chore krwinki czerwone i powodują silny i wyniszczający ból, który może wystąpić w dowolnym miejscu ciała w dowolnym momencie. SCD wymaga leczenia przez całe życie i powoduje skrócenie oczekiwanej długości życia. W Stanach Zjednoczonych mediana wieku zgonu pacjentów żyjących z SCD wynosi około 45 lat. Obecnie lekiem na SCD jest przeszczep komórek macierzystych od dobranego dawcy, ale ta opcja jest dostępna tylko dla niewielkiej części pacjentów żyjących z SCD z powodu braku dostępnych dawców.

Pomaganie pacjentom w podróży CASGEVY

Vertex Connects ™ to program dla kwalifikujących się pacjentów w USA, którym przepisano CASGEVY. Za pośrednictwem Vertex Connects dostępni są menedżerowie opieki, którzy zapewniają zasoby edukacyjne, komunikację i wsparcie w poruszaniu się po drodze leczenia, a dodatkowa pomoc jest dostępna dla kwalifikujących się pacjentów.

Aby uzyskać więcej informacji na temat ATC, podróży leczenia CASGEVY i Vertex Connects, proszę zadzwonić pod numer 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) - i dowiedzieć się więcej o naszym programie wsparcia pacjentów na stronie VertexConnects.com.

USA WSKAZANIA I WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA DLA CASGEVY (exagamglogene autotemcel)

CASGEVY jest jednorazową terapią stosowaną w leczeniu osób w wieku 12 lat i starszych z chorobą sierpowatokrwinkową (SCD), u których występują częste kryzysy wazokluzyjne lub VOC.

CASGEVY jest wytwarzany specjalnie dla każdego pacjenta przy użyciu jego własnych komórek macierzystych krwi i zwiększa produkcję specjalnego rodzaju hemoglobiny zwanej hemoglobiną F (hemoglobiną płodową lub HbF). Posiadanie większej ilości HbF zwiększa ogólny poziom hemoglobiny i wykazano, że poprawia produkcję i funkcjonowanie czerwonych krwinek. Może to wyeliminować LZO u osób z SCD.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

Jakie są najważniejsze informacje, które powinienem wiedzieć o CASGEVY?

Po leczeniu lekiem CASGEVY przez pewien czas będzie Pan/Pani mieć mniej krwinek, dopóki lek CASGEVY nie przyjmie się (wszczepi) do szpiku kostnego. Obejmuje to niski poziom płytek krwi (komórek, które zwykle pomagają w krzepnięciu krwi) i białych krwinek (komórek, które zwykle zwalczają infekcje). Lekarz będzie to monitorował i w razie potrzeby zastosuje odpowiednie leczenie. Lekarz poinformuje Pana/Panią, kiedy poziom krwinek powróci do bezpiecznego poziomu.

Proszę natychmiast poinformować swojego lekarza, jeśli wystąpi u Pana/Pani którykolwiek z poniższych objawów, które mogą być oznakami niskiego poziomu krwinek płytkowych:

silny ból głowy

nieprawidłowe zasinienie

przedłużające się krwawienie

krwawienie bez urazu, takie jak krwawienie z nosa; krwawienie z dziąseł; krew w moczu, stolcu lub wymiocinach; lub kaszel krwią

Należy natychmiast powiadomić lekarza, jeśli wystąpi którykolwiek z poniższych objawów, które mogą być oznakami niskiego poziomu białych krwinek:

gorączka

dreszcze

infekcje

Mogą wystąpić u Pana/Pani działania niepożądane związane z innymi lekami podawanymi w ramach schematu leczenia CASGEVY. Proszę porozmawiać z lekarzem na temat tych możliwych działań niepożądanych. Lekarz może podać Panu/Pani inne leki w celu leczenia skutków ubocznych.

W jaki sposób będę otrzymywać CASGEVY?

W ramach leczenia lekiem CASGEVY lekarz poda Panu/Pani inne leki, w tym lek kondycjonujący. Ważne jest, aby porozmawiać z lekarzem na temat ryzyka i korzyści związanych ze wszystkimi lekami stosowanymi w leczeniu.

Po otrzymaniu leku kondycjonującego zajście w ciążę lub spłodzenie dziecka może być dla Pani niemożliwe. Przed rozpoczęciem leczenia powinna Pani omówić z lekarzem opcje zachowania płodności.

KROK 1: Przed rozpoczęciem leczenia CASGEVY lekarz poda Pani/Panu lek mobilizujący. Lek ten przenosi komórki macierzyste krwi ze szpiku kostnego do krwiobiegu. Komórki macierzyste krwi są następnie pobierane w urządzeniu, które oddziela różne komórki krwi (nazywa się to aferezą). Cały ten proces może zostać przeprowadzony więcej niż jeden raz. Za każdym razem może trwać do tygodnia.

Na tym etapie pobierane są również komórki ratunkowe, które są przechowywane w szpitalu. Są to Pana/Pani istniejące komórki macierzyste krwi i są one przechowywane bez leczenia na wypadek wystąpienia problemów w procesie leczenia. Jeśli lek CASGEVY nie może zostać podany po zastosowaniu leku kondycjonującego lub jeśli zmodyfikowane komórki macierzyste krwi nie przyjmą się (nie zostaną wszczepione) w organizmie, te komórki ratunkowe zostaną Panu/Pani zwrócone. Jeśli otrzyma Pan/Pani komórki ratunkowe, nie odniesie Pan/Pani żadnych korzyści z leczenia CASGEVY.

KROK 2: Po pobraniu Pana/Pani komórki macierzyste krwi zostaną wysłane do zakładu produkcyjnego, gdzie zostaną wykorzystane do wytworzenia leku CASGEVY. Produkcja i testowanie CASGEVY może potrwać do 6 miesięcy od momentu pobrania Pana/Pani komórek, zanim zostaną one odesłane do Pana/Pani lekarza.

KROK 3: Na krótko przed przeszczepem komórek macierzystych lekarz poda Panu/Pani lek kondycjonujący na kilka dni w szpitalu. Przygotuje to Pana/Panią do leczenia poprzez usunięcie komórek ze szpiku kostnego, aby można je było zastąpić zmodyfikowanymi komórkami CASGEVY. Po podaniu tego leku poziom Pana/Pani krwinek spadnie do bardzo niskiego poziomu. Pozostanie Pan/Pani w szpitalu na tym etapie i pozostanie Pan/Pani w szpitalu do czasu zakończenia infuzji leku CASGEVY.

KROK 4: Jedna lub więcej fiolek leku CASGEVY zostanie podana do żyły (wlew dożylny) w krótkim okresie czasu.

Po infuzji CASGEVY pozostanie Pan/Pani w szpitalu, aby lekarz mógł dokładnie monitorować Pana/Pani powrót do zdrowia. Może to potrwać od 4 do 6 tygodni, ale czas ten może się różnić. Lekarz zadecyduje, kiedy będzie Pan/Pani mógł/mogła wrócić do domu.

Czego powinienem unikać po otrzymaniu CASGEVY?

Proszę nie oddawać krwi, narządów, tkanek ani komórek w przyszłości

Jakie są możliwe lub prawdopodobne skutki uboczne CASGEVY?

Najczęstsze skutki uboczne CASGEVY obejmują:

Niski poziom płytek krwi, co może zmniejszać zdolność krwi do krzepnięcia i może powodować krwawienie

Niski poziom białych krwinek, który może sprawić, że będzie Pan/Pani bardziej podatny/a na infekcje

Lekarz przeprowadzi badanie Pana/Pani krwi w celu sprawdzenia niskiego poziomu krwinek (w tym płytek krwi i białych krwinek). Należy natychmiast poinformować lekarza, jeśli wystąpi którykolwiek z poniższych objawów:

gorączka

dreszcze

infekcje

silny ból głowy

nieprawidłowe zasinienie

przedłużające się krwawienie

krwawienie bez urazu, takie jak krwawienie z nosa; krwawienie z dziąseł; krew w moczu, stolcu lub wymiocinach; lub kaszel krwią

Nie są to wszystkie możliwe działania niepożądane CASGEVY. Proszę skontaktować się z lekarzem w celu uzyskania porady medycznej dotyczącej działań niepożądanych. Mogą Państwo zgłosić działania niepożądane do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.

Ogólne informacje na temat bezpiecznego i skutecznego stosowania leku CASGEVY

Proszę porozmawiać ze swoim lekarzem o wszelkich wątpliwościach zdrowotnych.

Proszę zapoznać się z pełnymi informacjami dotyczącymi przepisywania, w tym informacjami dla pacjenta dla CASGEVY.

Informacje o firmie Vertex

Vertex to globalna firma biotechnologiczna, która inwestuje w innowacje naukowe w celu tworzenia przełomowych leków dla osób cierpiących na poważne choroby. Firma zatwierdziła leki, które leczą przyczyny wielu przewlekłych, skracających życie chorób genetycznych - mukowiscydozy, anemii sierpowatej i zależnej od transfuzji beta talasemii - i nadal rozwija programy kliniczne i badawcze w tych chorobach. Vertex ma również solidną linię kliniczną badanych terapii w różnych modalnościach w innych poważnych chorobach, w których ma głęboki wgląd w przyczynową biologię człowieka, w tym chorobę nerek, w której pośredniczy APOL1, ostry i neuropatyczny ból, cukrzycę typu 1 i niedobór alfa-1 antytrypsyny.

Firma Vertex została założona w 1989 roku i ma swoją globalną siedzibę w Bostonie, a międzynarodową siedzibę w Londynie. Ponadto firma posiada ośrodki badawczo-rozwojowe i biura handlowe w Ameryce Północnej, Europie, Australii i Ameryce Łacińskiej. Vertex jest konsekwentnie uznawany za jedno z najlepszych miejsc pracy w branży, w tym 14 lat z rzędu na liście najlepszych pracodawców magazynu Science i jedną ze 100 najlepszych firm do pracy Fortune. Aby uzyskać aktualne informacje o firmie i dowiedzieć się więcej o historii innowacji Vertex, prosimy odwiedzić stronę www.vrtx.com lub śledzić nas na LinkedIn, Facebooku, Instagramie, YouTube i Twitterze/X.

Informacje o CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics jest wiodącą firmą zajmującą się edycją genów, koncentrującą się na opracowywaniu transformacyjnych leków opartych na genach w leczeniu poważnych chorób przy użyciu zastrzeżonej platformy CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 to rewolucyjna technologia edycji genów, która pozwala na precyzyjne, ukierunkowane zmiany w genomowym DNA. CRISPR Therapeutics stworzyła portfolio programów terapeutycznych w szerokim zakresie obszarów chorobowych, w tym hemoglobinopatii, onkologii, medycyny regeneracyjnej i chorób rzadkich. Aby przyspieszyć i rozszerzyć swoje wysiłki, CRISPR Therapeutics nawiązała strategiczną współpracę z wiodącymi firmami, w tym Bayer, Vertex Pharmaceuticals i ViaCyte, Inc. Siedziba CRISPR Therapeutics AG znajduje się w Zug w Szwajcarii, a jej spółka zależna CRISPR Therapeutics, Inc. jest w całości własnością amerykańskiej spółki i prowadzi działalność badawczo-rozwojową w Bostonie w stanie Massachusetts i San Francisco w Kalifornii oraz posiada biura biznesowe w Londynie w Wielkiej Brytanii. Aby uzyskać więcej informacji, prosimy odwiedzić stronę www.crisprtx.com.

Znak słowny i projekt CRISPR THERAPEUTICS® są znakami towarowymi i zastrzeżonymi znakami towarowymi CRISPR Therapeutics AG. Wszystkie inne znaki towarowe i zastrzeżone znaki towarowe są własnością odpowiednich podmiotów.

Vertex Uwaga specjalna dotycząca stwierdzeń dotyczących przyszłości

Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości zgodnie z definicją zawartą w ustawie o reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z 1995 r., z późniejszymi zmianami, w tym między innymi stwierdzenia Reshmy Kewalramani, M.D., Samartha Kulkarni, Ph.D., i Stephana Gruppa, M.D., Ph.D., oraz stwierdzenia dotyczące przewidywanej populacji pacjentów kwalifikujących się do CASGEVY w USA, oczekiwania dotyczące potencjalnych korzyści z CASGEVY, oczekiwania, że dodatkowe ATC zostaną aktywowane w nadchodzących tygodniach, plan Vertex dotyczący płatności za kamienie milowe na rzecz CRISPR oraz przewidywane podejście księgowe Vertex do płatności za kamienie milowe, przewidywane przychody, koszty sprzedaży, wydatki oraz zyski lub straty netto związane z CASGEVY. Chociaż firma Vertex uważa, że stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym są dokładne, te stwierdzenia dotyczące przyszłości reprezentują przekonania firmy tylko na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego i istnieje szereg ryzyk i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste zdarzenia lub wyniki będą się znacznie różnić od tych wyrażonych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te ryzyka i niepewności obejmują, między innymi, że dane z programów rozwojowych firmy mogą nie wspierać rejestracji lub dalszego rozwoju jej związków ze względu na bezpieczeństwo, skuteczność lub z innych powodów, że uzyskanie zgody na i komercjalizację CASGEVY w Europie i Królestwie Arabii Saudyjskiej może nie nastąpić w przewidywanym terminie lub w ogóle, a także inne ryzyka wymienione pod nagłówkiem "Czynniki ryzyka" w najnowszym raporcie rocznym Vertex i kolejnych dokumentach złożonych w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd pod adresem www.sec.gov i dostępne za pośrednictwem strony internetowej firmy pod adresem www.vrtx.com. Nie powinni Państwo nadmiernie polegać na tych oświadczeniach lub przedstawionych danych naukowych. Vertex zrzeka się wszelkich zobowiązań do aktualizacji informacji zawartych w niniejszym komunikacie prasowym w miarę pojawiania się nowych informacji.

Oświadczenie dotyczące przyszłości CRISPR Therapeutics

Niniejszy komunikat prasowy może zawierać szereg "stwierdzeń dotyczących przyszłości" w rozumieniu ustawy o reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z 1995 r., z późniejszymi zmianami, w tym oświadczenia złożone przez Reshma Kewalramani, M.D., Samarth Kulkarni, Ph.D., i Stephan Grupp, M.D., Ph.D., w niniejszej informacji prasowej, jak również oświadczenia dotyczące CRISPR Therapeutics: (i) planów i oczekiwań dotyczących komercjalizacji i przewidywanych korzyści z CASGEVY, w tym przewidywanej populacji pacjentów kwalifikujących się do CASGEVY w Stanach Zjednoczonych i dostępu pacjentów do CASGEVY; (ii) oczekiwań dotyczących trwających badań klinicznych exa-cel, w tym potencjalnych implikacji danych klinicznych dla pacjentów; (iii) harmonogramów i oczekiwań dotyczących dodatkowych decyzji agencji regulacyjnych; (iv) otrzymania płatności za kamień milowy od Vertex; oraz (v) oczekiwań dotyczących wartości terapeutycznej, rozwoju i potencjału komercyjnego technologii i terapii edycji genów CRISPR/Cas9. Nie ograniczając powyższego, słowa "uważa", "przewiduje", "planuje", "oczekuje" i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację stwierdzeń dotyczących przyszłości. Ostrzegamy, że stwierdzenia dotyczące przyszłości są z natury niepewne. Chociaż CRISPR Therapeutics uważa, że takie stwierdzenia są oparte na rozsądnych założeniach w granicach wiedzy o jej działalności i operacjach, obecnych i potencjalnych inwestorów ostrzega się, że stwierdzenia dotyczące przyszłości są z natury niepewne, nie są ani obietnicami, ani gwarancjami i nie należy nadmiernie polegać na takich stwierdzeniach, które mówią tylko na dzień ich złożenia. Rzeczywiste wyniki i rezultaty mogą istotnie różnić się od przewidywanych lub sugerowanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości ze względu na różne rodzaje ryzyka i niepewności. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują, między innymi, że: dane kliniczne z trwających badań klinicznych exa-cel nie będą kontynuowane lub powtórzone w trwających lub planowanych badaniach klinicznych lub mogą nie wspierać zatwierdzenia przez organy regulacyjne lub odnowienia warunkowego zezwolenia; zatwierdzenie przez organy regulacyjne w innych jurysdykcjach może nie nastąpić w przewidywanych terminach lub w ogóle; odpowiednie ceny lub refundacja mogą nie zostać zapewnione w celu wsparcia dalszego rozwoju lub komercjalizacji exa-cel po zatwierdzeniu przez organy regulacyjne; przyszłe czynniki konkurencyjne lub inne czynniki rynkowe mogą niekorzystnie wpłynąć na potencjał komercyjny CASGEVY; CRISPR Therapeutics może nie zrealizować potencjalnych korzyści wynikających ze współpracy z firmą Vertex; istnieje niepewność dotycząca ochrony własności intelektualnej technologii CRISPR Therapeutics i własności intelektualnej należącej do osób trzecich; oraz te ryzyka i niepewności opisane pod nagłówkiem "Czynniki ryzyka" w najnowszym raporcie rocznym CRISPR Therapeutics na formularzu 10-K, raporcie kwartalnym na formularzu 10-Q oraz we wszelkich innych późniejszych dokumentach złożonych przez CRISPR Therapeutics w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd.S. Securities and Exchange Commission, które są dostępne na stronie internetowej SEC pod adresem www.sec.gov. CRISPR Therapeutics zrzeka się jakiegokolwiek obowiązku lub zobowiązania do aktualizowania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszej informacji prasowej, poza zakresem wymaganym przez prawo.

Proszę zobaczyć wersję źródłową na stronie businesswire.com: www.businesswire.com/news/home/20231208951733/en/

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Inwestorzy:

[email protected]

lub

Manisha Pai, +1 617-961-1899

Media:

[email protected]

lub

Międzynarodowe: +44 20 3204 5275

lub

USA: 617-341-6992

lub

Heather Nichols: +1 617-839-3607

CRISPR Therapeutics

Inwestorzy:

Susan Kim, +1 617-307-7503

[email protected]

Media:

Rachel Eides, +1-617-315-4493

[email protected]

Źródło: Vertex Pharmaceuticals Incorporated